儿童药物研发难度大，儿童专用药物少，一直是儿童用药面临的问题记者从国家美国食品药品监督管理局了解到，最近几年来，我国不断鼓励和推动儿童药品的R&D和创新，儿童药品申报审批数量呈稳步上升趋势2021年，共有47种儿童药品获批上市，获批数量远高于往年

儿童药物的R&D和生产受到许多因素的影响，如伦理，临床试验的可行性，产业政策和市场等，而且比成人用药更难保证其可利用性和安全性比如，从新药研发的角度来看，由于儿童的特殊性，儿童药物在剂型设计，规格选择，安全性评价临床试验设计等方面存在困难，并不能完全套用已公布的成人药物研发技术指南从已上市药品来看，现有可用于儿童的药品说明书普遍不规范或数据缺失

2019年新修订的《药品管理法》明确支持开发符合儿童生理特点的儿童用药新品种，剂型，规格，优先考虑儿童用药的审评审批美国食品药品监督管理局通过开通儿童药品绿色通道，为R&D企业提供主动服务，加快了儿童药品上市截至2022年4月30日，已完成30项儿童用药技术审评任务，共21个品种

据国家美国食品药品监督管理局介绍，最近几年来，轮状病毒疫苗，利培酮口服液粉剂等获批的儿童用药，以及两面针素胶囊，己烯雌酚粉剂，咪达唑仑口服液等化学仿制药的上市，填补了国内治疗用药的空白，或为儿童用药提供了合适的剂型，满足临床急需。

同时，针对企业儿童药物研发的痛点和难点，国家美国食品药品监督管理局对症下药，对儿童药物的适用规格和剂型进行了深入研究，建立了儿童药物研发评价的证据体系，包括成人药物数据外推和真实世界数据支持的指导原则，按照急用先行的原则，结合临床实际，激发企业研发活力儿童药物的申请和批准数量稳步增加，包括小儿吸入制剂，轮状病毒疫苗，中药颗粒剂等重要品种和剂型

此外，还将努力加快临床急需的海外儿童新药上市最近几年来，我国加快了治疗5q脊肌萎缩症的诺西酮钠注射液，治疗法布里病的琼胶酶α注射液浓缩液等16种儿童用药的审批，为提高儿童存活率和生活质量带来了新的希望